Spinraza som standardbehandling af spinal muskulatrofi

Spinraza as a standard treatment for Spinal Muscular Atrophy

Akgul, Pinar ; Larsen, Anette Brusgaard

4. semester

Økonomi (cand.oecon), Kandidat

2020

2020-06-02

103

Specialet undersøger, hvilke sundhedsøkonomiske vurderinger der bør indgå i beslutningen om at anvende Spinraza som standardbehandling for patienter med spinal muskelatrofi (SMA) i Danmark. Baggrunden er, at Medicinrådet har begrænset adgangen til Spinraza med henvisning til høj pris og usikker evidens, mens patientorganisationer fremhæver, at selv små forbedringer har stor værdi. Projektet udvider den sædvanlige omkostningsvurdering fra kun at omfatte behandlingsrelaterede udgifter til også at omfatte sygdomsrelaterede direkte omkostninger (fx hjælpemidler, støtteordninger og overførselsindkomster) samt indirekte omkostninger for husstande. Data er indsamlet via et spørgeskema til 210 danskere, heraf 21 med SMA, der belyser omkostninger og helbredstilstand. På denne baggrund beregnes QALY og der gennemføres en cost-utility-analyse med inkrementelle omkostningseffektivitetsforhold (ICER) for Spinraza sammenlignet med bedste støttende behandling. Beregninger over en treårig tidshorisont viser, hvad Spinraza koster i forhold til eksisterende ikke-helbredende behandling, og peger på mere gunstige resultater for børn og unge end for voksne. Respondenternes svar indikerer oplevede effekter af behandlingen, men der findes ingen officiel dansk grænse for betalingsvillighed, så prioriteringen afhænger af politiske og budgetmæssige valg. Specialet bidrager med et bredere omkostningsperspektiv, som kan nuancere grundlaget for beslutningen om Spinraza som standardbehandling.

This thesis examines which health economic assessments should inform the decision to use Spinraza as a standard treatment for patients with Spinal Muscular Atrophy (SMA) in Denmark. The context is that the Danish Medicines Council has restricted access to Spinraza due to high costs and uncertain evidence, while patient organizations emphasize that even small gains are valuable. The project broadens the usual cost appraisal from treatment-related expenses only to include disease-related direct costs (e.g., assistive devices, support schemes, and transfer payments) and indirect household costs. Data were collected via a questionnaire of 210 Danes, including 21 individuals with SMA, covering costs and health status. Based on these data, QALYs are estimated and a cost-utility analysis with incremental cost-effectiveness ratios (ICER) is conducted for Spinraza versus best supportive care. Over a three-year horizon, the calculations show what Spinraza costs relative to existing non-curative care and indicate more favorable results for children and adolescents than for adults. Respondents report perceived treatment benefits, but Denmark has no official willingness-to-pay threshold, leaving prioritization to policy and budget decisions. The thesis provides a broader cost perspective that can help refine the decision basis for considering Spinraza as standard care.

[Dette resumé er genereret med hjælp fra AI direkte fra projektet (PDF)]

Download
Vis denne rapport i AAU Studenterprojekter