Formål: Formålet med dette projekt er at undersøge omkostningseffektiviteten af Spinraza ved behandling af patienter spinal muskelatrofi (SMA) type 3 sammenlignet med Best Standard of Care (BSC) i Danmark.
Metode: Der er konstrueret en Markov model til at estimerer omkostninger og effekter forbundet med to behandlingsstrategier: Spinraza og BSC. Der er anvendt en livslang tidshorisont med et begrænset samfundsperspektiv. Modelstrukturen, omkostninger og effekter er baseret på en systematisk litteratursøgning. Fordi type 3 er en sjælden sygdom og Spinraza er et orphan drug er evidensen suppleret af en række antagelser.
Resultater: Analysen viser, at der forbundet en høj omkostning for ’Spinraza-alternativet’ på 45.699.163,02 DKK. Omkostningen per inkrementel QALY producerede ved behandling med Spinraza er 3.952.419,64. Der er forbundet en del usikkerhed med resultatet, grundet mængden af antagelser.
Diskussion: Projektet er det første til at lave en sundhedsøkonomisk evaluering af Spinraza sammenlignet med BSC i Danmark. Det er også den første økonomiske opgørelse af BSC i Danmark. Metoden er anvendt i en række lignende studier, hvoraf nogle har været beslutningsgrundlag for implementering af Spinraza i andre lande. Til sidste er der diskuteret fremtidig forskning og udfordringer ved at indsamle data om orphan drugs og sjældne sygdomme
Konklusion: En ICER kan i Danmark ikke vurderes som værende omkostningseffektivt, da der ikke eksisteres en fastsat tærskelværdi. Sammenlignes resultatet med kendte tærskelværdier fra England vurderes Spinraza som værende ikke omkostningseffektiv.