Cost-utility analyse af Spinraza til behandling af spinal muskelatrofi type 3 sammenlignet med Best Stand of Care i Danmark

Abstract

Formål: Formålet med dette projekt er at undersøge omkostningseffektiviteten af Spinraza ved behandling af patienter spinal muskelatrofi (SMA) type 3 sammenlignet med Best Standard of Care (BSC) i Danmark. Metode: Der er konstrueret en Markov model til at estimerer omkostninger og effekter forbundet med to behandlingsstrategier: Spinraza og BSC. Der er anvendt en livslang tidshorisont med et begrænset samfundsperspektiv. Modelstrukturen, omkostninger og effekter er baseret på en systematisk litteratursøgning. Fordi type 3 er en sjælden sygdom og Spinraza er et orphan drug er evidensen suppleret af en række antagelser. Resultater: Analysen viser, at der forbundet en høj omkostning for ’Spinraza-alternativet’ på 45.699.163,02 DKK. Omkostningen per inkrementel QALY producerede ved behandling med Spinraza er 3.952.419,64. Der er forbundet en del usikkerhed med resultatet, grundet mængden af antagelser. Diskussion: Projektet er det første til at lave en sundhedsøkonomisk evaluering af Spinraza sammenlignet med BSC i Danmark. Det er også den første økonomiske opgørelse af BSC i Danmark. Metoden er anvendt i en række lignende studier, hvoraf nogle har været beslutningsgrundlag for implementering af Spinraza i andre lande. Til sidste er der diskuteret fremtidig forskning og udfordringer ved at indsamle data om orphan drugs og sjældne sygdomme Konklusion: En ICER kan i Danmark ikke vurderes som værende omkostningseffektivt, da der ikke eksisteres en fastsat tærskelværdi. Sammenlignes resultatet med kendte tærskelværdier fra England vurderes Spinraza som værende ikke omkostningseffektiv.

Aim: The aim of the project is to investigate the cost-effectiveness of treating Danish patients with spinal muscular atrophy with Spinraza compared to the current treatment which is Best Standard of Care (BSC) Methods: There is used a Markov model to estimate both costs and QALY for both treatment strategies: ‘Spinraza-alternative’ and ‘BSC-alternative’. The models have a lifelong time horizon from a limited social perspective. The model structure, costs and effects are based on a systematic literature search. Because type 3 is an orphan disease and Spinraza is an orphan drugs the available evidence is limited and assumptions had to be made. Results: The analysis show that the costs for the ‘Spinraza-alternative’ is very high coming in at 45.699.163,02 DKK. The costs per incremental QALY produced with treatment with Spinraza is 3.952.419,64. However, due to the assumptions made there are a large uncertainty surrounding the result. Discussion: This project presents the first health economic evaluation of Spinraza compared to BSC in Denmark. Furthermore, this is also the first economic description of BSC in Denmark. The methods applied is used in other studies, and some have been used as basis for decision making for implementing Spinraza in other countries. Lastly future research is discussed along with the limitations in collecting data about orphan drugs diseases. Conclusion: In Denmark, an ICER cannot be judged as cost-efficient since there is no threshold. However, is the result compared to the applied to known thresholds in England, Spinraza is not cost-efficient.

A master thesis from Aalborg University

Cost-utility analyse af Spinraza til behandling af spinal muskelatrofi type 3 sammenlignet med Best Stand of Care i Danmark

[Cost-utility analysis of treatment with Spinraza oofpatients with spinal muscular atrophy compared with Best Standard of Care in Denmark]