Cost-utility analyse af Spinraza til behandling af spinal muskelatrofi type 3 sammenlignet med Best Stand of Care i Danmark

Cost-utility analysis of treatment with Spinraza oofpatients with spinal muscular atrophy compared with Best Standard of Care in Denmark

Jensen, Anne Sofie Klit

4. semester

Medicin med Industriel Specialisering (cand.scient.med.), Kandidat

2021

2021-12-21

90

Denne afhandling undersøger, om behandling med Spinraza for patienter med spinal muskelatrofi (SMA) type 3 er omkostningseffektiv i Danmark sammenlignet med bedste standardbehandling (Best Standard of Care, BSC). Spinraza er et såkaldt orphan drug, dvs. et lægemiddel til en sjælden sygdom. Vi byggede en Markov-model, en matematisk model der følger patienters helbredstilstande over tid, for at beregne omkostninger og helbredseffekter for Spinraza og BSC over hele patienternes liv. Analysen blev udført fra et begrænset samfundsperspektiv, og modelstruktur, omkostninger og effekter er baseret på en systematisk litteratursøgning. Fordi SMA type 3 er sjælden, måtte vi supplere den tilgængelige evidens med flere antagelser, hvilket øger usikkerheden. Resultaterne viser, at det samlede omkostningsniveau for Spinraza-alternativet er højt: 45.699.163,02 DKK. Omkostningen pr. ekstra kvalitetsjusteret leveår (QALY, et mål for både livslængde og livskvalitet) ved Spinraza er 3.952.419,64 DKK. Resultaterne er forbundet med betydelig usikkerhed på grund af antagelserne. Projektet er den første sundhedsøkonomiske evaluering af Spinraza sammenlignet med BSC i Danmark og den første økonomiske opgørelse af BSC i en dansk kontekst. Metoden er brugt i lignende studier, som i nogle lande har dannet grundlag for beslutninger om at indføre Spinraza. Vi drøfter også behov for fremtidig forskning og udfordringer ved at indsamle data om orphan drugs og sjældne sygdomme. Konklusionen er, at den beregnede ICER (meromkostning pr. ekstra QALY) ikke kan vurderes som omkostningseffektiv i Danmark, fordi der ikke findes en fast tærskelværdi. Sammenlignet med kendte tærskelværdier fra England vurderes Spinraza som ikke omkostningseffektiv.

This thesis examines whether treating patients with spinal muscular atrophy (SMA) type 3 with Spinraza is cost-effective in Denmark compared with best standard of care (BSC). Spinraza is an orphan drug, i.e., a medicine for a rare disease. We built a Markov model—a mathematical model that tracks patients’ health states over time—to estimate costs and health effects for Spinraza and BSC across patients’ lifetimes. The analysis used a limited societal perspective, and the model structure, costs and effects were based on a systematic literature review. Because SMA type 3 is rare, we had to supplement the available evidence with several assumptions, which increases uncertainty. The results show that the total cost of the Spinraza option is high: 45.699.163,02 DKK (Danish kroner). The cost per additional quality-adjusted life year (QALY—a measure that combines length and quality of life) with Spinraza is 3.952.419,64 DKK. These results carry considerable uncertainty due to the assumptions. This project is the first health economic evaluation of Spinraza versus BSC in Denmark and the first economic account of BSC in a Danish setting. The method has been used in similar studies, some of which informed decisions to implement Spinraza in other countries. We also discuss future research needs and the challenges of collecting data on orphan drugs and rare diseases. In conclusion, the calculated ICER (the extra cost per additional QALY) cannot be judged cost-effective in Denmark because there is no established threshold. When compared with thresholds used in England, Spinraza is assessed as not cost-effective.

[Dette resumé er omskrevet med hjælp fra AI baseret på projektets originale resumé]

Download
Vis denne rapport i AAU Studenterprojekter